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CAR-T临床研究在路上

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发布时间：2017-08-15 10:22
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【概要描述】日前，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药专家委员会以10:0的投票结果，一致推荐诺华公司CAR-T疗法（CTL-019）上市，用于治疗复发性或难治性儿童或青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定，CTL-019有望成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。而我国也将“免疫细胞治疗”正式写入“十三五”发展规划之中。国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CD

CAR-T临床研究在路上

【概要描述】日前，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药专家委员会以10:0的投票结果，一致推荐诺华公司CAR-T疗法（CTL-019）上市，用于治疗复发性或难治性儿童或青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定，CTL-019有望成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。而我国也将“免疫细胞治疗”正式写入“十三五”发展规划之中。国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CD

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发布时间：2017-08-15 10:22
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　　日前，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药专家委员会以10:0的投票结果，一致推荐诺华公司CAR-T疗法（CTL-019）上市，用于治疗复发性或难治性儿童或青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定，CTL-019有望成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。而我国也将“免疫细胞治疗”正式写入“十三五”发展规划之中。国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)也于2016年底发布《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）。

　　截止目前在中国国内登记开展CAR-T临床研究项目的数量已经超过欧洲，仅次于美国。在火热的研发研究进程中，科学规范化的试验过程管理和管控越来越成为企业或研发机构的共识，邀请专业合规的合同研究组织（CRO）参与到整个研究过程中也逐步称为各个企业或研发机构首选的合作研究模式。

　　波睿达生物简介

　　武汉波睿达生物科技有限公司，由武汉科技大学生物医学研究院院长张同存教授领衔，致力于世界尖端CAR-T细胞免疫疗法的开发及临床转化研究，聚焦世界前沿生物技术，专注于恶性肿瘤细胞生物治疗技术的开发，积极推动细胞生物技术应用领域的发展。公司汇聚了众多一流的免疫学，细胞生物学，肿瘤基础及临床专业，基因工程专业的学术权威人士及医疗专家，其分别来自杜克大学、斯坦福大学、北卡大学等多所高校及科研机构，目前与医科院血液病医院，苏州大学医学院，同济医科大学附属同济医院等进行临床治疗研究，积累了大量的临床数据。

　　公司先后投入巨资建成完善的供应体系，品牌体系和1000平方米的科研基地，建立高标准千级无尘净化车间，巨资引进高新技术进口设备，全自动化操作程序，目前在生物医药园有一栋6000平米的中试车间在建，力求打造“标准化、规范化、信息化、规模化”生物科技企业。目前，波睿达生物已掌握行业内最成熟的生产工艺，并拥有4项自主研发的专利技术，形成了独有的核心竞争力。波睿达生物的发展理念得到武汉市相关部门的认可和支持，被树立为武汉市高新技术项目品牌典范，成为行业的佼佼者。

　　临床研究过程中与CRO的携手合作

　　和传统的药物、医疗器械、体外诊断试剂临床研究一样，细胞治疗也需要在临床试验执行过程中，有专业合规的团队按照赫尔辛基宣言、GCP等法律法规的要求来进行临床研究过程管理和质控。波睿达生物率先在临床研究环节与信必达（北京）医药科技开发有限公司携手合作，建立规范化的临床研究操作规程，在原有细胞治疗临床研究领域合作模式的基础上不断创新建立新的合作模式，与机构临床研究专家团队一起，三个研究团队通过近两年的紧密协作，在救助了百余名濒临死亡的患者的同时也积累了丰富的临床研究经验和数据，为细胞治疗的进一步研发和应用奠定了坚实的基础。

　　CRO的服务范围和职责

　　作为申办方的合作伙伴，CRO在临床研究过程中已经变得越来越必不可少。CRO主要的服务内容包括：研究方案的设计、研究中心筛选、研究中心伦理递交、研究中心启动、研究项目监查、项目质量保证、数据管理、统计分析、医学撰写和安全警界等。

　　在研究过程中委派监查员的作用和必要性大家并不陌生。监查工作是为了保证临床试验中受试者的权益受到保障，试验记录与报告的数据准确、完整无误，保证试验遵循已批准的方案、药品临床试验管理规范和有关法规。监查员是申办者与研究者之间的主要联系人，有适当的医学、药学或相关专业学历，并经过必要的训练，熟悉药品临床试验管理规范和有关法规，熟悉有关试验用药品的临床前和临床方面的信息以及临床试验方案及其相关的文件。

　　在与波睿达生物的合作过程中，信必达医药研究团队几乎参与了除细胞制备以外的全部试验过程，比如研究方案的设计、细节撰写完善，伦理委员会的审评审批递交，临床试验执行过程的质量控制，受试者随访的跟踪提醒，安全性事件的协调处理，包括试验保险的理赔配合等具体的试验流程。同时，信必达医药也负责了整体研究进度和质量的管控，根据CAR-T项目的特点拟定适当的项目管理计划并根据实际运行情况及时调整相关的风险控制及其它项目操作计划。

　　CRO参与临床试验的重要性

　　临床研究方案是临床研究的关键和核心，方案设计的优劣关乎整个临床研究的成败，同时也极大地影响着整个研发的质量和进程。信必达医药介入波睿达生物于2015年12月开始开展的CAR-T临床研究后，通过对原有试验方案设计进行的科学补充和全面完善，确保了受试人群基线的一致性，临床试验操作标准化，同时也对试验数据和受试者保护方面职责进行了明确的分工，使得临床试验更加科学、规范，同时也保证了受试者在研究过程中相关权益的保护和利益最大化。从依据方案严把受试者筛选入选关口、规范细胞采集、制备、回输靶点的相关操作并对相应剂量确定和调整以及跟踪随访等治疗过程。

　　随着合作的进一步深入，探索性研究领域不断拓宽，研究样本量和受试者群体地理覆盖面也在不断地增加和扩大。为了更好地控制整个研究的脱落/失访率，同时更为了地保证受试者在CAR-T治疗中的方案依从性，研究团队中也配备了研究护士参与，协助研究者定期联系受试者、询问病情、预约床位，在医院和患者之间搭建起一座便捷的沟通桥梁。根据波睿达生物的数据，信必达研究团队的介入，使得受试者随访依从性大大提高，平均随访失访超窗率降低近乎50%。

　　备注：其中一名迪拜患者也完成一年的随访（关键节点都回医院复查，部分在迪拜完成）

相关靶点及方案	适应症	例数	所处阶段
序贯输注抗CD19和CD22 CAR-T	复发/难治/高危B淋巴细胞肿瘤 (如B-ALL、DLBCL等)	200	正在入组
输注Anti-BCMA CAR-T	复发/难治/高危骨髓瘤 (如MM等)	50	正在入组
输注免疫检测点敲减的Anti-CD30 CAR-	复发/难治/高危CD30+ 淋巴细胞增殖性疾病	50	正在入组
输注Anti-CD123 CAR-T	复发/难治/高危CD123+细胞肿瘤	50	伦理已批并注册
自体造血干细胞移植后序贯输注抗CD19 CAR-T和抗CD22 CAR-T	复发/难治/高危B淋巴细胞肿瘤	50	伦理已批并注册
自体造血干细胞移植后输注Anti-CD30 CAR-T	复发/难治/高危CD30+ 淋巴细胞增殖性疾病	50	伦理已批并注册